2020年04月10日，美国FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的Koselugo（selumetinib）司美替尼上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。

• Koselugo是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物

Koselugo的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。

试验结果显示，Koselugo的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。

在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

服用Koselugo的患者常见的副作用是呕吐，皮疹，腹痛，腹泻，恶心，皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛（体内疼痛影响骨骼，肌肉，韧带，肌腱和神经），发烧，痤疮样皮疹（痤疮） ，口腔炎（口腔和嘴唇发炎），头痛，甲沟炎（趾甲或指甲周围的皮肤感染）和瘙痒（瘙痒）。

Koselugo还可能引起严重的副作用，包括心力衰竭以及包括视网膜在内的眼毒性（对眼睛的急性和慢性损伤）静脉阻塞，视网膜色素上皮脱离和视力受损。

在开始使用Koselugo之前和治疗期间应定期对患者进行心脏和眼科评估。

Koselugo还可能导致肌酸酐磷酸激酶（CPK）升高。CPK是在心脏，大脑和骨骼肌中发现的一种酶。当肌肉组织受损时，CPK会渗入人的血液。接受Koselugo的患者的CPK升高应促使评估横纹肌溶解（由于直接或间接的肌肉损伤而引起的骨骼肌分解）。

根据不良反应的严重程度，应停用Koselugo，降低剂量或永久中止剂量。

此外，Koselugo含有维生素E，如果患者每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值，则出血的风险就会增加。

Koselugo（selumetinib）推荐剂量为口服25mg / m2，每天2次。

司美替尼（Selumetinib ）用于治疗 2 岁及以上患有丛状神经纤维瘤（PN；软肿瘤）且无法通过手术完全切除的儿童的 1 型神经纤维瘤病（NF1；一种导致肿瘤在神经上生长的神经系统疾病）。司美替尼（Selumetinib ）属于一类称为激酶抑制剂的药物。它通过阻断向肿瘤生长发出信号的异常蛋白质的作用而起作用。这有助于阻止或减缓肿瘤生长。