多发性骨髓瘤的治疗方案有哪些？

什么是多发性骨髓瘤？

多发性骨髓瘤是一种罕见的血癌，会影响骨髓，而骨髓会产生新的血细胞。当身体产生过多的浆细胞（一种白细胞）时，就会发生这种情况。由于更有效的治疗，骨髓瘤缓解的持续时间正在增加，生存率也在提高。

浆细胞是产生抗体的成熟 B 细胞。在多发性骨髓瘤患者中，异常浆细胞在骨髓中繁殖并产生称为 M 蛋白的异常抗体，这些抗体会在血液和器官中积聚。这些异常浆细胞会聚集在一起，在骨骼或软组织中形成肿瘤，并且会排挤正常的造血细胞。这可能导致骨折、低血细胞计数和感染风险增加;随着时间的推移，这种疾病会损害肾脏和其他器官。

哪些人会患多发性骨髓瘤？

根据美国癌症协会的数据，男性患多发性骨髓瘤的可能性略高于女性，与其他种族和族裔群体相比，多发性骨髓瘤在非裔美国人中更为常见。大多数被诊断患有多发性骨髓瘤的人年龄在 65 岁或以上。

多发性骨髓瘤的风险因素有哪些？

多发性骨髓瘤在家族中遗传，但大多数人的家庭成员并未受到影响。辐射暴露是一个已知的危险因素。一些研究表明，超重和接触某些化学物质可能会增加风险。一种称为白细胞介素-6 的细胞信号分子的过量产生会触发浆细胞肿瘤的发展。

多发性骨髓瘤的症状是什么？

B 细胞是产生抗体以抵抗感染的白细胞。抗体异常会增加感染风险，骨髓中的多发性骨髓瘤肿瘤会干扰其他类型血细胞的产生。症状可能包括：

1、骨痛，通常位于背部、臀部或颅骨

2、骨质流失（骨质疏松症）和易骨折

3、红细胞计数低（贫血）

4、白细胞计数低（白细胞减少和中性粒细胞减少）

5、血小板减少症（血小板减少症），导致容易瘀伤和出血

6、疲劳

7、频繁感染

8、高血钙水平

9、感觉非常口渴

10、尿频

11、便秘

12、感觉昏昏欲睡或意识模糊

13、肌肉无力或麻木。

如何诊断多发性骨髓瘤？

诊断多发性骨髓瘤的过程从体格检查和健康史开始。进行血液检查以寻找异常细胞、低血细胞计数以及铁和钙等矿物质水平异常。异常抗体会提高总血蛋白水平，这通常是骨髓瘤首次被发现的方式。特定单克隆或 M 蛋白的急剧上升称为 M 尖峰。

有些人首先发展为冒烟型骨髓瘤（意义未明的单克隆丙种球蛋白病），这是一种无症状的前体疾病，其特征是 M 蛋白升高和骨髓中浆细胞的百分比高于正常水平。

可以进行 X 线检查、MRI 和其他扫描，以寻找骨骼或骨质流失区域的多发性骨髓瘤肿瘤。可以进行骨髓活检，其中使用针头取出小样本在实验室进行检查。

如何治疗多发性骨髓瘤？

多发性骨髓瘤的治疗取决于其进展程度、扩散程度以及出现的症状。在许多情况下，不同类型的治疗会结合使用，例如，化疗加免疫调节剂和靶向治疗。手术和放疗通常不用于治疗多发性骨髓瘤，但它们可能有助于缓解骨痛等症状。

观察等待：对于冒烟型骨髓瘤或早期疾病患者，可以选择不治疗而进行定期监测。治疗通常在血细胞计数变得太异常时开始。

化学疗法： 传统化疗通过杀死快速生长的细胞（包括癌细胞）起作用。它还会伤害快速分裂的健康细胞，从而导致副作用。骨髓瘤的常见化疗药物包括环磷酰胺、多柔比星和美法仑。化疗可与皮质类固醇一起使用，以帮助其更好地发挥作用并减少副作用。

免疫疗法：这种类型的治疗有助于免疫系统对抗癌症。免疫调节剂 Pomalyst（泊马度胺）、Revlimid（来那度胺）和 Thalomid（沙利度胺）——所有这些都已获得美国食品和药物管理局的批准——可增强免疫活性并抑制供应癌症的骨髓瘤细胞和血管的生长。一种新型免疫疗法，即嵌合抗原受体 T 细胞 （CAR-T） 疗法，它对免疫细胞进行基因重编程以对抗癌症，已显示出对多发性骨髓瘤的前景。

靶向治疗： 靶向药物对具有特定特征的癌症起作用。获批的骨髓瘤药物包括蛋白酶体抑制剂 Kyprolis（卡非佐米）、Ninlaro（伊沙佐米）和 Velcade（硼替佐米），它们可以阻止癌细胞中过量蛋白质的分解;单克隆抗体 Darzalex （daratumumab） 和 Empliciti （elotuzumab），帮助免疫细胞识别和攻击癌症;和 Farydak （panobinostat），它激活控制癌症生长的基因。

干细胞移植：骨髓含有产生各种血细胞的干细胞。患者的癌细胞可能会被强效化疗破坏，并用来自同一人的保存干细胞或来自供体的骨髓代替。

手术和放疗： 这些方法通常不用于治疗多发性骨髓瘤，但它们可能有助于缓解骨痛等症状。

骨骼药物： 可以使用其他药物来强化骨骼和预防骨折;这些药物包括 Xgeva（地诺单抗）和双膦酸盐，例如 Aredia（帕米膦酸酯）和 Zometa（唑来膦酸）。