默沙东制药最新出的贝组替凡\belzutifan这款效果如何？
简述： 肾细胞癌（RCC）患者，了解到默沙东制药出来了一款新药叫贝组替凡，想要了解一下这款药的治疗效果如何？
-
-
您好！
2021 年 3 月 16 日美国食品和药物管理局（FDA）已接受并授予缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂belzutifan（发音为bell-ZOO-ti-fan）的新药申请（NDA）的优先审评，这是默克肿瘤学管线中的一种新型研究候选药物，用于潜在治疗von Hippel-Lindau（VHL）疾病相关肾细胞癌（RCC）患者。 不需要立即手术。该新药上市申请基于2期研究-004试验的数据，其中belzutifan在VHL疾病相关RCC患者中的确认总缓解率为36.1%（n=22/61）（95%CI：24.2-49.4）。
关于2期研究-004试验
此应用程序基于 Study-004 （ClinicalTrials.gov, NCT03401788 ），这是一项 2 期开放标签试验，评估 belzutifan 对 VHL 疾病患者的潜在治疗效果，这些患者至少有一个可测量的实体瘤局限于肾脏且不需要立即手术。该研究招募了 61 名患者，他们每天口服一次 belzutifan 120 mg，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要终点是VHL疾病相关RCC的客观缓解率。RCC肿瘤的次要终点包括疾病控制率、缓解持续时间、缓解时间、无进展生存期、手术时间和安全性。
此外，本研究还评估了其他常见 VHL 疾病相关肿瘤的反应率，包括胰腺囊肿、胰腺神经内分泌肿瘤、中枢神经系统 （CNS） 血管母细胞瘤和视网膜血管母细胞瘤。
关于Belzutifan
Belzutifan （MK-6482） 是一种新型、强效和选择性的 HIF-2α 抑制剂。当VHL（一种抑癌蛋白）失活时，称为缺氧诱导因子的蛋白质（包括HIF-2α）会在患者体内积聚。如果调节不当，HIF-2α的积累可以刺激与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的几种癌基因，导致良性和恶性肿瘤的生长。在超过 90% 的透明细胞 RCC 肿瘤中观察到 VHL 的这种失活。导致发现 HIF-2α 的 VHL 生物学研究于 2019 年获得诺贝尔生理学或医学奖。