恩西地平（Enasidenib）：一个新型白血病药物

       恩西地平（Enasidenib）是一种口服的新型分子靶向药物，专门用于治疗一些白血病类型。它是一种靶向IDH1变异白血病的抑制剂，在肿瘤领域被广泛应用。本文将讨论恩西地平的背景信息、治疗作用以及应用现状。

      恩西地平的背景信息

      IDH2突变已在约8%至19%的急性髓性白血病（AML）患者中检测到。在AML中，骨髓中的造血细胞癌变并且无法成熟。这种突变往往发生在癌症发展的早期。

      该理论认为，其癌症相关特性是由于一种称为2-羟基戊二酸（2HG）的物质，由于突变而大量产生。由于2HG，研究人员认为具有突变的细胞保持不成熟，而不是成为成熟的血细胞。结果是急性髓系白血病。

      有一种旨在减少2HG产生的量的处理。药物Idhifa（enasidenib）抑制IDH2，从而降低2HG水平。这可以促使AML细胞分化和成熟。

      然而，这里的作用机制可能并不完全清楚。虽然几乎所有接受enasidenib治疗的患者都看到2HG水平下降，但并不是每个接受IDH2抑制剂治疗的人都能看到临床改善。

      尽管如此，这种药物在某些情况下显然有效果。Enasidenib在复发和难治性病例中的总体缓解率约为40%。

      恩西地平的治疗作用

      在一项单臂试验中研究了 Idhifa 的疗效，该试验纳入了 199 名复发或难治性 AML 患者，这些患者具有实时 IDH2 测定检测到的 IDH2 突变。该试验测量了治疗后没有疾病证据和血细胞计数完全恢复（完全缓解或CR）的患者百分比，以及没有疾病证据和治疗后血细胞计数部分恢复的患者（完全缓解伴部分血液学恢复或CRh）的患者百分比。在至少六个月的治疗中，19%的患者经历了CR中位8.2个月，4%的患者经历了CRh的中位9.6个月。在研究开始时因AML而需要输血或血小板的157名患者中，34%的患者在接受Idhifa治疗后不再需要输血。

       目前，恩西地平已被FDA和EMA批准适用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶-2 （IDH2） 突变的复发或难治性急性髓系白血病 （AML） 成人患者。

       恩西地平的应用现状

      对于那些患有急性髓系白血病 （AML）的患者，恩西地平成为了一种具有希望的新型治疗药物。恩西地平的口服给药方式可以提高患者的生活质量，消除传统治疗方法如化疗和放射治疗等所带来的不良反应。目前该药至今未在中国上市，因此便不能被纳入医保，患者如果想要使用，只能前往国外购买。

      综合来看，恩西地平是一种极具前景的药物，在治疗IDH1变异白血病和其他一些血液肿瘤中已经发挥出了很好的作用。恩西地平以其优异的治疗效果和较小的副作用，成为白血病患者的一种新的治疗选择。