Sonidegib 治疗基底细胞癌：临床试验、疗效、安全性与价格剖析

临床试验概述

Sonidegib（索尼德吉）的安全性和有效性已在一项多中心、单臂、多队列、双盲临床试验中得到验证。该试验纳入了194例局部晚期基底细胞癌（laBCC）患者和36例转移性基底细胞癌（mBCC）患者。患者被随机分配（2:1）接受每日一次800毫克或200毫克的Sonidegib口服治疗，直至出现无法耐受的毒性或疾病进展。随机化按疾病分期、组织学类型（侵袭性与非侵袭性）和地理区域进行分层710。

患者特征与疗效评估

患者特征：

在200毫克剂量组中，66例laBCC患者的中位年龄为67岁（范围：25至92岁），58%为男性，89%为白人，67%的ECOG体能状态评分为0。

76%的患者曾接受过基底细胞癌治疗，包括放疗（18%）、手术（73%）和局部光动力疗法（21%）。约56%的患者具有侵袭性组织学特征710。

疗效评估：

主要疗效指标为客观缓解率（ORR），通过mRECIST（laBCC）或RECIST 1.1（mBCC）盲法中央审查确定。

综合评估结合了数字临床摄影、放射学评估和组织病理学评估（通过穿刺活检）。完全缓解（CR）定义为所有病灶消失，部分缓解（PR）定义为病灶垂直直径乘积总和减少≥50%，疾病进展（PD）定义为病灶增加≥25%710。

安全性

Sonidegib在临床试验中表现出良好的耐受性，常见副作用包括肌肉疼痛、疲劳和恶心，但大多数副作用为轻度至中度，且可控。

价格分析

Sonidegib由瑞士诺华制药生产，代购价格约为43000元人民币一盒。由于其专利药物属性，价格较高，但疗效显著且耐受性良好，为局部晚期基底细胞癌患者提供了重要的治疗选择。

结论

Sonidegib在局部晚期和转移性基底细胞癌的治疗中表现出显著的疗效和良好的安全性。尽管价格较高，但其临床价值使其成为患者的重要选择。未来，随着市场竞争和仿制药的出现，价格可能进一步调整，为更多患者带来希望