罕见病 临床试验招募

探讨罕见病的治疗挑战和现状。本文分析了罕见病研究资源的有限性、药品研发的经济障碍以及患者面临的高药价问题，并概述了全球范围内对罕见病患者权益保护的法律和政策。

探索罕见病的多种病因，包括白化病、肢端肥大症、特发性肺动脉高压病、苯酮尿症和线粒体病等。

罕见病，指那些发病率极低的疾病。罕见疾病又称“孤儿病”，