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尼洛加司他\Nirogacestat(Qgsiveo)

尼洛加司他\Nirogacestat(Qgsiveo)详细信息

所有名称:尼洛加司他,Nirogacestat,Qgsiveo, 奈罗司他

Nirogacestat 是一种 γ 分泌酶抑制剂,用于治疗硬纤维瘤

品牌:Ogsiveo
结构:片剂
规格:50mg
价格:详询客服

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药品简介

Nirogacestat 是一种小分子 γ 分泌酶抑制剂,被研究为硬纤维瘤的潜在治疗方法。硬纤维瘤的典型特征是 Notch 信号转导异常激活。Notch 受体与其配体之间的相互作用激活 γ-分泌酶的蛋白水解切割;因此,γ-分泌酶的抑制可能会抑制 Notch 信号传导,从而阻碍硬纤维瘤的生长。

2023 年 11 月 27 日,FDA 以商品名 OGSIVEO 批准 Nirogacestat 用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。它之前被授予治疗硬纤维瘤的突破性疗法、快速通道和孤儿药资格,最终批准是基于在 3 期 DeFi 试验中获得的积极结果,在该试验中观察到确认的客观缓解率为 41%,而安慰剂为 8%。