Gedatolisib 可以为 PIK3CA 野生型激素受体阳性/HER2 阴性晚期乳腺癌患者提供更长的无进展生存期，这些患者已经没有选择——由于令人鼓舞的 3 期试验结果，目前正在接受 FDA 的快速审查

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。作为首个获批的非共价（可逆）BTK 抑制剂，吡托布鲁替尼（Pirtobrutinib，Jaypirca）为对传统共价 BTK 抑制剂耐药或复发的 B 细胞...

索托拉西布是首个 KRAS G12C 抑制剂，用于 NSCLC 和 CRC 患者，ORR 约 37%，PFS 约 6.8 个月。起效时间约 6 周，部分 2-4 周改善，个别需 3 个月。需基因检测确认突变，持续服药并定期评估。

拉泽替尼是一款三代可透脑的 EGFR-TKI，以 "高透脑 + 双靶协同 + 心脏友好" 著称。一线与埃万妥单抗联合治疗 EGFR 19del/L858R 晚期 NSCLC，中位 PFS 23.7 个月，颅内 ORR 86%；后线单药针对 T790M 耐药，疗效与奥希替尼相当但副作用更少。通常 1-2 周出现症状改善，6-8 周影像学可见肿瘤缩小，脑转移灶可能更早响应；起效速度受肿瘤负荷、突变丰度、是否有脑转移及个体代谢影响。

阿达格拉西布是高选择性 KRAS G12C 抑制剂，适用于晚期 NSCLC 和结直肠癌患者。NSCLC 客观缓解率 43%、生存期 12.6 个月；结直肠癌与西妥昔单抗联用缓解率 46%、生存期 13.4 个月。服药约 8 天达稳态浓度，部分患者 3-7 天有轻微改善，明显疗效需数周至 1-2 个疗程，不会立即见效。

艾伏尼布（拓舒沃 ®）是首个在中国获批的口服 IDH1 抑制剂，通过阻断致癌代谢物 2-HG 恢复细胞分化，适用于多种 IDH1 突变肿瘤。AML 患者 2-4 周可见初步改善，CR/CRh 中位时间约 2.3 个月，37% 输血依赖患者 8 周内脱离输血；胆管癌患者缓解多在 2-3 个月后出现，中位 PFS 约 4.4 个月。通常需连续用药 1-2 个月评估初步疗效，最大疗效在 3-6 个月显现。用法为每日 500mg，整片吞服，不可擅自停药，需定期复查。

吉瑞替尼是首个口服高选择性 FLT3 抑制剂，用于治疗 FLT3 突变的复发 / 难治性急性髓系白血病 (AML)。临床显示：约 31% 患者 8 周实现输血独立，达到完全缓解中位时间 3.6 个月，中位生存期 9.3 个月，优于化疗的 5.6 个月。部分患者 1-2 周可见白血病细胞下降，明显疗效需 1-2 个月，非立即见效。标准剂量为每日 120mg 口服。

恩西地平（Enasidenib）是一种选择性 IDH2 抑制剂，用于治疗 IDH2 突变的复发 / 难治性急性髓系白血病（AML）。它通过降低致癌代谢物 2-HG，促进白血病细胞分化。作为慢效型分化治疗药物，通常 1-2 个月出现初步改善，完全缓解需 2-6 个月或更长时间，需持续用药评估疗效。

Hernexeos（宗格替尼，商品名圣赫途）是首款口服 HER2 TKD 突变靶向药，用于治疗晚期非小细胞肺癌。临床显示：总体缓解率 75%，中位缓解持续 14.1 个月，对脑转移患者也有效。2025 年 8 月获美国 FDA 加速批准，同年 8 月 29 日在中国通过优先审评上市，适用于既往接受过系统治疗的 HER2 激活突变患者。

Ekterly（司柏司他）是首个口服治疗急性遗传性血管性水肿（HAE）的药物，适用于 12 岁及以上患者。通过抑制激肽释放酶快速缓解肿胀，中位起效时间 1.8 小时，96% 发作只需 1 剂，安全性良好。2025 年 7 月获美国 FDA 批准，将在欧洲和日本陆续上市，国内尚未获批。

伏拉西替尼（Voranigo）是一种靶向 mIDH 抑制剂，适用于 12 岁以上、术后且未接受过放化疗的 2 级 IDH 突变型脑肿瘤患者。它通过特异性攻击 IDH1/IDH2 突变细胞来控制肿瘤生长，而非主要缩小肿瘤。临床试验显示可显著减缓肿瘤进展速度，常见副作用包括癫痫、疲劳、头痛等。用药可持续至疾病进展或出现不可接受的副作用。目前国内尚未全面上市，但已在海南博鳌乐城和北京天竺先行区通过特许政策可获取。

1 型神经纤维瘤病（NF1）易引发肿瘤，既往治疗有限。Gomekli（米达美替尼）2025 年 2 月获 FDA 批准，用于 2 岁及以上 NF1 相关症状性丛状神经纤维瘤患者，可缩小肿瘤，通过阻断特定通路起效。该药国内未获批，患者需经海外渠道获取，存在风险。

作为靶向HIF-2α通路的创新抗癌药，贝组替凡（Welireg）在肾细胞癌及VHL综合征相关肿瘤治疗中疗效显著，但其副作用与用药禁忌可能影响治疗依从性。本文从副作用分级、高危禁忌人群、长期风险监测三方面，为患者提供安全用药指南。

作为全球首款获批的HIF-2α抑制剂，贝组替凡（Belzutifan）在肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤治疗中展现出显著疗效。然而，其精准的用药规范直接关系到疗效与安全性。本文从剂量、时间、特殊人群调整及不良反应管理四方面，为患者提供权威用药指南。

作为全球首款获批的HIF-2α抑制剂，贝组替凡（Belzutifan，商品名Welireg）在VHL综合征相关肿瘤及肾细胞癌治疗中展现出突破性疗效。然而，其高昂的价格成为患者关注的焦点。本文从原研药、仿制药解析贝组替凡的价格体系与患者应对方案。

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。在罕见病治疗领域，贝组替凡（Belzutifan，商品名Welireg）的诞生标志着精准医疗的重大突破。这款口服小分子缺氧诱导因子-2α（HIF-2α...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。在肿瘤治疗的漫漫征程中，新型药物的研发与应用始终是对抗病魔的关键力量。贝组替凡作为一款备受瞩目的药物，正为特定肿瘤患者点亮新的...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。Von Hippel-Lindau（VHL）综合征作为遗传性肿瘤“定时炸弹”，因VHL基因突变导致HIF-2α通路失控，诱发肾癌、脑脊髓血管母细胞瘤等多器...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。Von Hippel-Lindau（VHL）综合征是一种罕见的遗传性肿瘤综合征，由VHL基因突变导致缺氧诱导因子HIF-2α异常激活，引发多器官肿瘤，其中...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。肾细胞癌等恶性肿瘤的治疗长期面临肿瘤耐药、血管生成失控及细胞凋亡抑制等难题。全球首款HIF-2α抑制剂贝组替凡（Welireg/Belzutifan）...

文章图片来源于网络，如有侵权请联系删除。Von Hippel-Lindau（VHL）综合征是一种罕见的遗传性疾病，患者因VHL基因突变导致体内多器官形成肿瘤，其中肾细胞癌（RCC）、中枢神...

图片来源于网络，如有侵权请联系删除。晚期肾细胞癌（RCC）治疗长期面临耐药性高、生存期受限的挑战，而贝组替凡（Belzutifan/Welireg）作为全球首款HIF-2α抑制剂，凭借其独...

艾伏西尼（IDH1 抑制剂）和恩西地平（IDH2 抑制剂）用于复发 / 难治性 AML，分别靶向 IDH1 R132 和 IDH2 R140/R172 突变，通过降低 2-HG 诱导细胞分化。艾伏西尼 ORR 41.6%，恩西地平 ORR 40.3%（IDH2-R172 突变者达 53.3%），起效时间均约 1.9 个月，恩西地平可出现延迟反应，需基因检测指导用药。

2025 年 2 月美国 FDA 批准戈美克利用于治疗无法完全切除的 1 型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤，通过阻断 MAPK/ERK 通路抑制肿瘤生长，临床试验中 62% 成人和 52% 儿童实现肿瘤缩小超 50%。截至 2025 年 6 月，该药国内尚未获批，患者可关注临床试验或申请同情用药（但暂无公开信息），国内 3 岁以上患儿可选用已获批的司美替尼治疗，不建议通过非正规渠道获取药物。

文章图片均来源于网络，如有侵权请联系删除。Ruxolitinib 的作用机制Ruxolitinib 或 Jakafi 具有抑制 JAK1 和 JAK2 的作用。这些是某些细胞因子和因子的信号介导介质，可...