新药资讯：FDA 批准阿瓦普利替尼（avapritinib）用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症的成人

       近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准阿瓦普利替尼用于治疗成年患者的全身先进™（avapritinib）肥大细胞增多症（高级 SM），包括侵袭性 SM (ASM)、伴有血液系统肿瘤的 SM (SM-AHN) 和肥大细胞白血病 (MCL)。晚期 SM 患者现在第一次可以接受旨在有效和选择性抑制 D816V 突变 KIT（该疾病的核心驱动因素）的靶向治疗。

       如两项临床试验所示，AYVAKIT 为晚期系统性肥大细胞增多症患者提供了显着的临床疗效，此次批准巩固了该疗法在这一人群中的强大价值主张。与肥大细胞疾病界合作推动持续研究创新的坚定承诺，我们现在正在取得这一进展，目标是通过我们正在进行和计划中的非高级全身性肥大细胞增多症的临床试验，将精准治疗的好处带给更广泛的患者。”

       SM 是一种罕见的血液系统疾病，几乎在所有病例中均由 KIT D816V 突变引起。在晚期 SM 亚型中，ASM 的中位总生存期约为 3.5 年，SM-AHN 约为 2 年，MCL 不到 6 个月。

    “高级全身性肥大细胞增多症是一种使人衰弱的疾病，其特征是肥大细胞浸润导致多器官系统广泛损伤，迫切需要新的治疗方案来解决这些危及生命的并发症，”医学博士、首席医学博士Daniel DeAngelo说。 Dana-Farber 癌症研究所白血病科主任。“阿瓦普利替尼将明确为晚期全身性肥大细胞增多症患者建立新的护理标准。FDA 的批准是基于数据显示稳健和持久的反应，包括完全缓解和良好的安全性。对于晚期 SM 患者，阿瓦普利替尼的批准发生转变针对肥大细胞增多症的主要驱动因素的精准治疗的治疗范式。”

       FDA 根据第一阶段 EXPLORER 试验和第二阶段 PATHFINDER 试验的数据，完全批准阿瓦普利替尼用于患有晚期 SM 的成人。使用修改后的 IWG-MRT-ECNM 标准评估治疗反应，评估基于至少 12 周的反应持续时间、至少一项非血液学和血液学器官损伤的发现以及生物标志物反应降低 50% 或更多、肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶。美国处方信息中的总体缓解率 (ORR) 被定义为完全缓解并完全或部分血液学恢复 (CR/CRh) 或部分缓解 (PR)。

       阿瓦普利替尼在各种疾病亚型的晚期 SM 患者中显示出持久的临床疗效，无论先前的治疗如何。在中位随访 11.6 个月的 53 名可评估患者中，ORR 为 57%（95% CI：42%、70%），CR/CRh 患者比例（28%）、PR（28%） ) 和临床改善 (15%) 与先前报告的结果一致。中位反应持续时间为 38.3 个月（95% CI：19 个月，不可估计）。警告和预防措施包括颅内出血、认知影响和胚胎-胎儿毒性。不推荐 AYVAKIT 用于治疗血小板计数低（低于 50,000/μL）的晚期 SM 患者，这与 EXPLORER 和 PATHFINDER 试验中当前的患者资格标准一致。最常见的不良反应是水肿、腹泻、

       阿瓦普利替尼在晚期 SM 中的推荐剂量为 200 毫克，每天一次。阿瓦普利替尼有 200 mg、100 mg、50 mg 和 25 mg 剂量强度可供晚期 SM 患者使用。

扫码添加医学顾问微信了解更多，在线解答一对一贴心服务！
了解更多阿瓦普利替尼详情请访问：医康行海外医疗机构:www.yikangxing.com
医学顾问微信：yikangxing08