新药资讯：Avapritinib 获得 FDA 批准用于晚期系统性肥大细胞增多症，包括肥大细胞白血病

       单药阿瓦普利替尼（Ayvakit）被FDA批准用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）成人患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病(MCL)，根据药物开发商 Blueprint Medicines Corporation 的说法。
     支持该机构监管决定的疗效数据来自 1 期 EXPLORER 和 2 期 PATHFINDER 试验，这两项试验均招募了 AdvSM 患者，并在该人群中显示出有希望的反应率。

   “如 2 项临床试验所示，Ayvakit 为晚期全身性肥大细胞增多症患者提供了显着的临床疗效，这一批准巩固了该疗法在这一人群中的强大价值主张，” Blueprint Medicines 首席执行官杰夫阿尔伯斯在一份新闻稿中表示。“本着与肥大细胞疾病界合作推动持续研究创新的坚定承诺，我们现在正在取得进展，目标是通过我们正在进行和计划的临床试验，将精准治疗的好处带给更广泛的患者。非晚期系统性肥大细胞增多症。”

       试验中的主要疗效结果是根据国际工作组-骨髓增殖性肿瘤研究和治疗 (IWG-MRT) 和欧洲肥大细胞增多症能力网络 (ECNM) 标准的总体反应率 (ORR)。其他结果包括反应持续时间、反应时间和肥大细胞负荷个体测量的变化。

       在接受每日 200 mg 剂量的两项临床试验（n = 53）的可评估患者中，ORR 为 57%（95% CI，42%-70%），其中包括 28% 的完全缓解率和部分缓解率缓解率为 28%。中位反应持续时间为 38.3 个月（95% CI，19-不可估计）；还有 2.1 个月的中位响应时间。

       与阿瓦普利替尼相关的常见不良反应包括水肿、腹泻、恶心和疲劳/虚弱。值得注意的是，不建议血小板计数低于 50 × 109/L 的 AdvSM 患者给药。“今天 Ayvakit 获批用于高级系统性肥大细胞增多症——这是我们产品组合中 18 个月内第四次获得 FDA 批准——经过近十年的努力，从我们实验室的科学家和临床团队进行试验，到我们的商业组织，他们现在将 Ayvakit给病人，”阿尔伯斯说。

       阿瓦普利替尼是一种激酶抑制剂，已被批准用于治疗携带PDGFRA外显子 18 突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤。 

 “ 阿瓦普利替尼将明确为晚期全身性肥大细胞增多症患者建立新的护理标准。FDA 的批准是基于数据显示稳健和持久的反应，包括完全缓解和良好的安全性。对于晚期 SM 患者，阿瓦普利替尼的批准将治疗范式转向针对肥大细胞增多症主要驱动因素的精准治疗。” 

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