在免疫抑制中加入艾曲波帕( Eltrombopag )并不能改善严重再生障碍性贫血患儿的结局

最近的一项研究表明，在仅治疗初期重度再生障碍性贫血 （SAA） 的儿科患者中，在标准免疫抑制治疗 （IST） 的基础上加用艾曲波帕 （EPAG） 治疗的结局并不比单独使用 IST 治疗时更好。研究结果发表在《英国血液学杂志》上。

该研究是对正在进行的前瞻性1/2期试验的亚组分析，该试验检查了SAA患者在IST中添加EPAG的结果，结果与仅接受IST的历史队列的结果相比。该亚组分析的重点是在该试验中接受EPAG加IST的18岁以下患者的结局，与历史IST治疗队列中的儿科患者相比。结果也与仅在历史队列中接受EPAG加IST或IST的成年患者的结果进行了比较。评估了几项疗效结局。

在接受EPAG加IST的儿科亚组中有40名患者，从历史IST治疗队列中检查了87名儿科患者。接受EPAG加IST的患者的中位随访时间为1432.5天，历史队列为2409天。

在接受EPAG加IST的儿科患者中，6个月时的总体反应率（ORR）（70%）与历史上儿科IST治疗的队列（72%）相似。P =.78）。这些儿科组在6个月时的完全缓解率也相似，接受EPAG加IST的患者为30%，IST治疗队列的完全缓解率为23%（P =.42）。成年患者采用 EPAG 加 IST 的 ORR 为 82%，而在历史 IST 治疗队列中，成人 ORR 为 58%（P ≤.001）。

在接受EPAG加IST的儿科患者中，在6个月内有反应的儿科患者中，无事件生存率显着低于仅接受IST的儿科队列中6个月应答者的57%（69%;P =.0499）。与接受 IST 治疗的儿科队列（27%）相比，接受 EPAG 治疗的儿科应答者也显示出更高的复发率趋势（43%）。P =.0661）。儿科组间的总生存率和克隆进化率没有显著差异。

“在成人中，添加EPAG显着改善了>80%的反应率，但这一结果在儿童中没有复制，”研究研究人员在他们的报告中写道。他们认为儿童EPAG效率降低的原因尚不清楚，但他们也指出，儿童历来倾向于对IST表现出比成人更好的反应。

“这种[非随机]亚组分析中提供的数据不支持在IST中添加EPAG以治疗儿童幼稚的SAA，”研究研究人员得出结论，尽管正如他们所指出的那样，这是一种治疗方案，已被美国食品和药物管理局批准用于2岁或以上的患者。