艾曲波帕(Eltoombopag)可对重度再生障碍性贫血有效果

根据发表在《新英格兰医学杂志》上的研究，在以前未经治疗的严重再生障碍性贫血患者中，在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕似乎既安全又有效，可以诱导血液学反应。

获得性重度再生障碍性贫血的特征是原发性骨髓衰竭和全血细胞减少。过去50年中引入的疗法，包括抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和环孢菌素，现在构成了标准的免疫抑制治疗，改善了造血的恢复和生存率。

然而，一些患者对免疫抑制治疗无效，并且该人群的治疗选择有限。在这项开放标签的随机3期试验中，研究人员评估了在标准一线治疗中加入艾曲波帕（一种口服血小板生成素受体激动剂）是否改善了重度或非常重度再生障碍性贫血患者的预后。

总体而言，197名患者被招募并随机分配到A组（马ATG和环孢菌素;101例患者）或B组（马ATG和环孢菌素加艾曲波帕;96例患者）。在整个研究人群中，中位年龄为53岁，55%的患者为男性，34%的患者患有非常严重的贫血。

总体中位随访时间为24个月。在A组和B组中，3个月的完全缓解率分别为10%和22%（比值比为3.2;P =.01）。A组和B组的6个月总体缓解率分别为41%和68%，首次反应的中位时间为8.8对3个月。

随访期后的无事件生存率为A组34%，B组为46%。尽管在研究期间，两组体细胞突变患者的百分比均有所增加，但在随访结束时未注意到对血液学反应的影响。作者指出，不良事件在2组中以相似的速度发生。

“这项前瞻性随机试验表明，与马ATG加环孢菌素相比，在马ATG加环孢菌素中加入艾曲波帕对严重再生障碍性贫血患者有益，”作者写道。“艾曲波帕的添加诱导了一种更高质量的反应，并且在不增加毒性作用的情况下发生得更快。