国内首款胆管癌靶向药物培米替尼(Pemigatinib片)获批上市

          胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，根据解剖部位，胆管癌可分为肝内胆管癌(iCCA)、肝门部胆管癌(pCCA)、远端胆管癌(dCCA)。复旦大学附属中山医学副院长周俭教授指出，肝内胆管癌发病率约占原发性肝脏恶性肿瘤的15~20%，且呈上升趋势。　　

　　  虽然手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式，但是大部分肝内胆管癌患者初次就诊时常伴有局部侵犯或远处转移而失去手术根治机会。即使有幸采取根治性切除手术，患者的复发率仍较高，不能手术切除或晚期胆管癌患者目前已有的系统治疗疗效较差，标准治疗(顺铂联合吉西他滨的化疗方案)被推荐为晚期胆管癌的一线治疗方案，客观缓解率(ORR)为15~26%，且常发生耐药。因此，开发合适的靶向、免疫药物及疗法成为解决胆管癌患者的重中之重。

　　有研究表明，在胆管癌中约有40%的患者存在潜在的可靶向性的基因突变，具有靶向治疗的可能。胆管癌患者主要突变基因有KRAS、BRAF、FGFR2、IDH1/2等，其中较为重要的是FGFR2突

      2022年4月6日，信达生物公司的FGFR 1/2/3抑制剂Pemigatinib已获国家药品监督管理局批准上市，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

       2021年9月最新公布的pemigatinib在中国晚期胆管癌人群的2期研究结果显示：

　　 在30例可评估的患者中，15例患者达到疾病缓解，客观缓解率(ORR)为50%，疾病控制率(DCR)为100%。此外，pemigatinib也表现出了良好的安全性。其实早在2020年4月17日，FDA就加速批准Incyte公司Pemazyre(pemigatinib)，用于治疗既往接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，批准时间比预定的5月30日审批日期提前了一个半月，这也是FDA批准的首个胆管癌靶向疗法。