Pemazyre (pemigatinib)的作用是什么？

Pemazyre (pemigatinib)的作用是什么？

Pemazyre (pemigatinib)是一种激酶抑制剂（化疗），适用于治疗已经扩散（转移）或不能通过手术切除（不可切除）的胆管癌（胆管癌）成年患者：已经接受过一次治疗的人，以及其肿瘤具有某种异常的成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因。

它以片剂形式提供，每片含4.5毫克或9毫克或13.5毫克pemigatinib 。

Pemazyre (pemigatinib)是如何工作的？

胆管癌是一种罕见的癌症，形成于胆管内。FGFR2基因的异常变化会导致胆管内的细胞产生一种异常的FGFR2蛋白。这种蛋白质会导致细胞不停地生长和分裂，从而形成肿瘤。

Pemigatinib 通过阻断肿瘤细胞中FGFR2的活性而发挥作用。这可能会阻止细胞的生长和扩散。

Pemazyre (pemigatinib)临床数据？

美国食品和药物管理局（FDA）批准Pemazyre (pemigatinib)用于治疗患有不可切除或转移性胆管癌的成年人，是基于研究FIGHT-202（NCT02924376）的数据。

FIGHT-202（NCT02924376）是一项多中心开放标签的单臂试验，研究pemigatinib 在治疗胆管癌方面的疗效。该试验涉及107名FGFR2基因异常的患者，他们之前至少接受过一次治疗。患者被给予13.5毫克pemigatinib ，每天一次（21天周期；2周开始，1周结束）。治疗持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。

结果

主要的疗效结果是总反应率（ORR），其定义为肿瘤完全或部分（缩小≥30%）的患者百分比。另一个疗效结果是反应持续时间，即肿瘤对治疗持续反应的时间段。

ORR为36%，其中2.8%的患者有完全反应，33%的患者有部分反应[95%CI；27，45)。

在38名有反应的患者中，24名患者（63%）反应持续6个月或以上，7名患者（18%）反应持续12个月或以上。

Pemazyre (pemigatinib)什么时候被批准用于治疗不可切除的或转移性的胆管癌。

2020年4月17日，美国食品和药物管理局（FDA）。

欧洲药品管理局（EMA），2021年3月30日。

2021年3月23日，日本药品和医疗器械管理局（PMDA）。

它是第一个被批准的治疗方法，适用于某些类型的以前治疗过的晚期胆管癌患者。

FDA授予该药优先审评和突破性治疗的称号，当一种药物显示出比现有治疗方案有改善时，FDA会给予该药优先审评和突破性治疗的称号，并加速其发展。

Pemazyre (pemigatinib)也被FDA和EMA授予 "孤儿药 "称号，该称号是为了促进针对罕见疾病的药物开发。

请注意，此药可能在我们所列出的地区以外的其他地区也获得了批准。如果您对该药在特定国家的批准有疑问，请随时联系我们的支持团队。

Pemazyre (pemigatinib)如何服用？

标准用量为：13.5毫克的pemigatinib ，每天一次，连续14天口服（口服）。之后休息7天，以21天为周期（两周开工/一周休息）。

Pemazyre (pemigatinib)，每天大约在同一时间与或不与食物一起服用。片剂应整片吞服，不要压碎、咀嚼、分割或溶解。

当人们有异常的FGFR2基因（9-14%的胆管癌患者有这种突变），就有资格接受Pemazyre (pemigatinib)治疗。医护人员可以在肿瘤中确定这一点。

Pemazyre (pemigatinib) 如果病人出现不合理的副作用，应减少剂量或暂时中断治疗。

注：个性化用药请咨询主治医生。

Pemazyre (pemigatinib) 是否有任何已知的不良反应或副作用？

常见不良反应

处方信息中列出的最常见的副作用（≥20%的患者）包括：血液中的磷酸盐水平过高或过低（高/低磷酸盐血症）。指甲或脚趾甲出现问题。皮肤干燥；脱发(脱发症)。腹泻；便秘。腹痛；恶心；呕吐；食欲不振。疲惫感(疲劳)。味觉的变化（味觉障碍。眼睛干涩。关节痛、背痛（关节痛）。

严重不良反应

处方资料中列出的严重不良反应包括：眼睛问题、血液中的高磷酸盐水平（高磷血症。

在特定人群中使用

Pemazyre (pemigatinib)给孕妇用药时可引起胎儿伤害，建议避免怀孕和哺乳。