Ruxolitinib 可能对难治性慢性 GVHD 有效

根据发表在《临床肿瘤学杂志》上的研究，Ruxolitinib 可能代表了难治性硬化性慢性移植物抗宿主病 （cGVHD） 患者的有效治疗选择。

特别是，硬化性 cGVHD 与高发病率相关，并且可能对既定治疗无效。此外，历史上缺乏评估针对这种表型的疗法的研究。

Ruxolitinib 是一种 Janus 激酶 1/2 抑制剂，先前被批准用于既往全身治疗失败的 cGVHD 患者。对于这项 2 期研究 （ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03616184），研究人员评估了 ruxolitinib 在难治性硬化性 cGVHD 患者中的安全性和有效性。

总共入组了 47 名患者。基线时，中位年龄为 62 岁，60% 的患者为男性，23% 的患者诊断为骨髓增生异常综合征，19% 的患者患有急性髓性白血病，47% 在移植前接受了清髓性预处理，85% 患有严重的 cGVHD，既往针对 cGVHD 的治疗线的中位数为 3。

Ruxolitinib 在该队列中的中位给药时间为 11 个月。6 个月时，49% （95% CI，34-64） 的患者皮肤和/或关节部分缓解;45% 的患者有关节和筋膜反应，而 19% 的患者有皮肤反应。在 12 个月时，这些患者中有 77% （95% CI， 48-91） 有持续反应。

总体部分缓解率为 47% （95% CI， 32-61）。2.2% 的患者发生非复发死亡率 （95% CI，0.17-10.3），总体治疗失败率为 20.8% （95% CI，10-34.1）。12 个月无失败生存率为 77.1% （95% CI，61.3-87）。

作者还指出，未观察到新的安全信号。“三分之一的患者报告症状负担有所改善，”他们在报告中写道。“尽管有这些结果，但许多患者对治疗没有反应，cGVHD 的进展导致 7 名患者在 6 个月前停止治疗。”