Rilzabrutinib 在慢性免疫性血小板减少症中观察到的血小板反应

根据发表在《美国血液学杂志》上的 1/2 期 LUNA2 研究 B 部分的结果，接受利扎布替尼治疗的慢性免疫性血小板减少症 （ITP） 患者在血小板计数、疲劳和女性健康方面表现出改善。

研究人员在他们的报告中写道：“Rilzabrutinib 治疗导致对中位 6 次（最多 19 次）先前 ITP 治疗无反应的 ITP 患者产生快速而持久的血小板计数反应。

在多中心、1/2 期 LUNA2 试验 （ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03395210） 的 B 部分，研究人员用 rilzabrutinib 治疗了 26 名原发性或继发性慢性 ITP 患者，为期 24 周。患者也可以选择参加长期延长 （LTE）。未参加 LTE 的患者进行了为期 4 周的安全随访。所有患者之前都接受过至少 1 次 ITP 治疗。

主要终点是血小板计数 50 x 109/L 或更高 在过去 12 个治疗周中至少有 8 周没有急救药物和安全性。

基线时，中位年龄为 57 岁，62% 的患者为女性。ITP 的中位持续时间为 10.3 年，中位血小板计数为 13 x 109/升。不同既往 ITP 疗法的中位数为 6 （范围，3-19），最常见的是皮质类固醇、血小板生成素受体激动剂、免疫抑制剂和静脉注射免疫球蛋白 g。有 46% 的患者接受了脾切除术。

35% 的患者达到了主要终点。血小板计数达到至少 50 x 10 的平均持续时间9/L 和无抢救治疗时从基线翻倍为 9.3 周。12% 的患者使用了急救药物。

在血小板计数达到 50 x 10 的患者中9/L 或更高，则首次测量的中位时间至少为 50 x 109/L 为 15 天。

在进入 LTE 的 11 名患者中，42% 正在进行中。LTE 期间的中位血小板计数大于 80 x 109/L. LTE 期间未使用急救药物。

治疗相关不良事件 （TRAE） 发生在 62% 的患者中，最常见的包括腹泻 （35%）、头痛 （23%） 和恶心 （15%）。1 例患者发生 3 级 TRAE，血清肌酐磷酸激酶升高。没有严重的不良事件，也没有与治疗相关的出血、血栓事件或感染。

研究人员在他们的报告中总结道：“尽管目前的 B 部分研究受到试验设计的单臂性质的限制，但对先前接受过治疗的 ITP 患者观察到的快速和持续的治疗效果表明具有临床意义的疗效。