FDA授予利扎鲁替尼Rilzabrutinib快速通道指定以治疗ITP
FDA授予利扎鲁替尼rilzabrutinib快速通道指定,用于治疗免疫性血小板减少症患者。
FDA的开发者赛诺菲称,FDA已向口服研究性Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂rilzabrutinib授予快速通道指定(FTD),用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)的患者。
此外,在观察到1/2期阳性研究结果之后,该公司还启动了一项3期研究,评估rilzabrutinib用于ITP。
Rilzabrutinib是一种口服可逆共价BTK抑制剂,正在研究用于治疗免疫介导的疾病。BTK参与先天性和适应性免疫反应,是免疫介导疾病中的一种信号分子。
在2018年10月,利扎鲁替尼也获得了FDA的孤儿药指定用于治疗ITP。
迄今为止,利扎鲁替尼已证明具有阻断炎症性免疫细胞,消除自身抗体破坏性信号转导和防止新的自身抗体产生而不耗尽B细胞的能力。此外,赛诺菲还指出,利扎鲁替尼具有靶向潜在疾病发病机制的潜力,尚未显示出改变血小板聚集的作用。但是,这些机制的临床意义目前仍在研究中,其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的审查。
除了正在研究治疗ITP以外,还在对天疱疮的3期临床试验中研究利扎鲁替尼,这是一种免疫介导的疾病,其特征在于粘膜和皮肤出现水泡。此外,还开始了针对自身免疫性疾病IgG4疾病的2期研究。
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