Olutasidenib （FT-2102）是治疗什么疾病的？

关于Olutasidenib（FT-2102）

Olutasidenib（FT-2102）是一种选择性和有效的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，于2022.5年12月获得FDA批准。它适用于治疗FDA批准的试验确定的易感IDH1突变患者的复发或难治性急性髓系白血病（AML）。

 IDH1突变在不同类型的癌症中常见，肝内胆管癌、软骨肉瘤和骨髓增生异常综合征（MDS），它们会导致参与肿瘤发生的代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）增加。奥卢他尼特异性抑制突变的IDH1，并为IDH1突变的癌症提供治疗益处。

其他IDH1抑制剂，如伊沃替尼，也已被批准用于治疗复发或难治性AML。奥卢他尼具有口服生物利用性，能够穿透血脑屏障，还被评估用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）、实体瘤和胶质瘤（NCT03684811）。

Olutasidenib（FT-2102）单药治疗

奥卢塔西替尼（FT-2102）是一种强效、选择性、口服、小分子的突变型异柠檬酸脱氢酶1（mIDH1）抑制剂。总的来说，在本研究的关键队列中，153名mIDH1R132复发/难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）的IDH1抑制剂初始患者接受了150 mg的奥司替尼单药治疗，每天两次。参与者的中位年龄为71岁（范围为32-87岁），患者先前接受的治疗方案的中位数量为2（1-7）。完全缓解（CR）加CR伴部分血液学恢复（CRh）的比率为35%，总有效率为48%。既往接受venetoclax治疗和未接受venetoclax治疗的患者的反应率相似。55%的患者在数据截止时被审查，

CR/CRh的中位持续时间为25.9个月。总反应的中位持续时间为11.7个月，总生存期的中位为11.6个月。在基线时依赖输血的86名患者中，29名（34%）患者实现了56天的输血独立性，其中包括所有反应组的患者。

3级或4级治疗引发的不良事件（≥10%）为发热性中性粒细胞减少症和贫血（n=31；各20%）、血小板减少症（n=25；16%）和中性粒细胞少症（n=20；13%）。22例（14%）患者发生了特别感兴趣的辨证分型不良事件，其中14例（9%）分级≥3，报告了1例死亡病例。

总的来说，奥司替尼诱导了持久的缓解和输血独立性，具有良好的特征和可控的副作用。观察到的疗效代表了mIDH1 R/R AML患者这一分子定义的预后不良人群的治疗进展。