罕见病 临床试验招募

Nirogacestat 是一种 γ 分泌酶抑制剂，用于治疗硬纤维瘤

Onivyde用于治疗已经扩散到身体其他部位（转移性）的胰腺癌。这种药物通常与其他癌症药物联合使用。

去纤苷(去纤苷钠)适用于成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD),又称肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后伴有肾功能或肺功能障碍的患者。