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血小板减少症概况美国血液学会：免疫性血小板减少症临床实践指南
这些指南侧重于免疫性血小板减少症 （ITP） 的管理。ITP 是一种获得性自身免疫性疾病，其特征是血小板破坏和血小板生成受损导致血小板计数低。据估计，一般人群中 ITP 的发病率为每 100 000 人 2 至 5 例。11-15 缺乏关于 ITP 管理的大型随机试验，导致实践中存在重大争议和差异。我们总结了有关成人和儿童 ITP 一线和二线管理的现有证据和建议。
建议
新诊断 ITP 成人患者的管理
皮质类固醇与观察。
建议 1a.
对于新诊断的 ITP 且血小板计数为 <30 × 109/L 且无症状或有轻微皮肤黏膜出血的成人，美国血液学会 （ASH） 指南小组建议使用皮质类固醇，而不是观察管理（条件推荐基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯◯）。备注：该组中可能有一部分患者可能适合进行观察。这应包括考虑血小板减少症的严重程度、其他合并症、抗凝剂或抗血小板药物的使用、对即将进行的手术的需求以及患者的年龄。
建议 1b.
对于新诊断的 ITP 且血小板计数为 ≥30 × 109/L 且无症状或有轻微皮肤黏膜出血的成人，ASH 指南小组建议不要使用皮质类固醇，并支持观察管理（强烈建议基于效果证据的极低确定性 ⊕◯◯◯◯）。备注：对于血小板计数处于该阈值下限的患者，对于有其他合并症、抗凝或抗血小板药物或即将进行的手术的患者，以及老年患者 （>60 岁），使用皮质类固醇治疗可能是合适的。
良好实践声明。
无论选择的皮质类固醇的持续时间或类型如何，主治医师都应确保充分监测患者的潜在皮质类固醇副作用。这包括密切监测高血压、高血糖、睡眠和情绪障碍、胃刺激或溃疡形成、青光眼、肌病和骨质疏松症。鉴于皮质类固醇对心理健康的潜在影响，主治医师应在患者接受皮质类固醇治疗期间对健康相关生活质量 （HRQoL） （抑郁、疲劳、精神状态等）进行评估。
住院与门诊管理。
建议 2a.
对于新诊断的 ITP 且血小板计数为 <20 × 109/L 且无症状或有轻微皮肤黏膜出血的成人，ASH 指南小组建议入院治疗，而不是门诊治疗（条件推荐基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯）。对于确诊为 ITP 且血小板计数为 <20 × 109/L 且无症状或有轻微皮肤黏膜出血的成人，ASH 指南小组建议门诊管理而不是住院治疗（条件推荐基于证据质量极低⊕◯◯◯◯）。备注：难治性治疗患者、有社会问题的患者、诊断不确定的患者、有出血风险的严重合并症以及更严重的粘膜出血患者可能从入院中受益。未入院的患者应接受教育，并由血液科医生进行快速随访。入院需求在此处表示的血小板计数范围内（0 至 20 × 109/L）也是可变的。
建议 2b.
对于血小板计数为 ≥20 × 109/L 且无症状或有轻微皮肤黏膜出血的成人，ASH 指南小组建议在门诊进行治疗，而不是住院治疗（有条件推荐基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯）。备注：对于难治性治疗、存在社会问题、诊断不确定、有出血风险的严重合并症以及更严重的黏膜出血的患者，入院可能有益。未入院的患者应接受教育，并由血液科医生进行快速随访。入院需求在此处表示的血小板计数范围内（20 × 109/L 至 150 × 109/L）也是可变的。
良好实践声明。
转诊医生应确保患者在诊断或疾病复发后 24 至 72 小时内接受血液科医生的随访。
皮质类固醇的持续时间和类型。
建议 3.
对于新诊断的 ITP 成人患者，ASH 指南小组建议泼尼松龙不要延长疗程（>6 周，包括治疗和减量），而应采用短疗程（≤6 周）（强烈推荐，因为效果证据质量极低 ⊕◯◯◯◯）。
良好实践声明。
主治医师应确保充分监测患者的潜在皮质类固醇副作用，无论皮质类固醇的持续时间或类型如何。这包括密切监测高血压、高血糖、睡眠和情绪障碍、胃刺激或溃疡形成、青光眼、肌病和骨质疏松症。鉴于皮质类固醇对心理健康的影响，主治医师应在患者接受皮质类固醇治疗时进行 HRQoL 评估（抑郁、疲劳、精神状态等）。
建议 4.
对于新诊断的 ITP 成人患者，ASH 指南专家组建议将泼尼松（0.5-2.0 mg/kg/天）或地塞米松（40 mg/天，持续 4 天）作为初始治疗的皮质类固醇类型（条件推荐基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯◯）。备注：如果高度重视血小板计数反应的速度，则地塞米松的初始疗程可能优于泼尼松，因为地塞米松在 7 天时的反应显示出增加的预期效果。
良好实践声明。
无论选择的皮质类固醇的持续时间或类型如何，主治医师都应确保充分监测患者的潜在皮质类固醇副作用。这包括密切监测高血压、高血糖、睡眠和情绪障碍、胃刺激或溃疡形成、青光眼、肌病和骨质疏松症。鉴于皮质类固醇对心理健康的影响，治疗医师应在患者接受皮质类固醇治疗时评估 HRQoL（抑郁、疲劳、精神状态等）。
利妥昔单抗作为初始治疗。
建议 5.
对于新诊断的 ITP 成人患者，ASH 指南专家组建议初始治疗中单独使用皮质类固醇，而不是利妥昔单抗和皮质类固醇（条件推荐基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯◯）。备注：如果由于担心利妥昔单抗的潜在副作用而高度重视缓解的可能性，那么可能首选皮质类固醇联合利妥昔单抗的初始疗程。
皮质类固醇依赖或对皮质类固醇无反应的成人 ITP 患者的管理
艾曲波帕 vs romiplostim。
建议 6.
对于皮质类固醇依赖或对皮质类固醇无反应且将接受血小板生成素受体激动剂 （TPO-RA） 治疗的 ITP ≥3 个月成人患者，ASH 指南小组建议使用艾曲波帕或罗米司亭（条件推荐，基于效果证据的极低确定性 ⊕◯◯◯◯）。备注：个别患者的偏好可能会更重视每日口服药物或每周皮下注射的使用。
二线治疗：脾切除术、TPO-RA 和利妥昔单抗 1 项与另一种治疗进行比较。
建议 7.
对于皮质类固醇依赖或对皮质类固醇无反应的 ITP 持续 ≥3 个月成人患者，ASH 指南小组建议进行脾切除术或 TPO-RA（基于效果证据的极低质量⊕◯◯◯◯的条件推荐）。
建议 8.
对于皮质类固醇依赖或对皮质类固醇无反应的 ITP 持续 ≥3 个月成人患者，ASH 指南小组建议使用利妥昔单抗而不是脾切除术（条件推荐基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯◯）。
建议 9.
对于皮质类固醇依赖或对皮质类固醇无反应的 ITP 持续 ≥3 个月成人患者，ASH 指南专家组建议使用 TPO-RA 而不是利妥昔单抗（条件推荐基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯◯）。备注：这些建议是对通常同时考虑的治疗方法进行二分法评估的结果。这些二线治疗中的每一种都可能是有效的治疗，因此应根据 ITP 的持续时间、需要住院或抢救药物的出血发作频率、合并症、患者年龄、药物依从性、医疗和社会支持网络、患者价值观和偏好、成本和可用性来个体化治疗。鼓励患者教育和共同决策。如果可能，脾切除术应在诊断后至少延迟 1 年，因为第一年可能会自发缓解。重视避免长期药物治疗的患者可能更喜欢脾切除术或利妥昔单抗。希望避免手术的患者可能更喜欢 TPO-RA 或利妥昔单抗。高度重视获得持久反应的患者可能更喜欢脾切除术或 TPO-RAs。
良好实践声明。
主治医师应确保患者在脾切除术前接受适当的免疫接种，并接受有关脾切除术后抗生素预防的咨询。主治医师还应教育患者及时识别和处理发热，并参考当前关于脾切除术前后护理的建议。
新诊断 ITP 患儿的管理
门诊与住院管理。
建议 10a.
对于新诊断的 ITP 且血小板计数为 <20 × 109/L 且仅有出血或轻度出血（皮肤表现）的儿童，ASH 指南小组建议不要入院，而赞成在门诊进行管理（有条件推荐基于效果证据的极低确定性 ⊕◯◯◯◯）。备注：对于诊断不确定的患者、有社会问题的患者、居住地较远的患者以及无法保证随访的患者，最好入住医院。
建议 10b.
对于新诊断的 ITP 且血小板计数为 ≥20 × 109/L 且仅有出血或轻度出血（皮肤表现）的儿童，ASH 指南小组建议不要入院，并支持在门诊进行管理（条件推荐基于效果证据的极低确定性 ⊕◯◯◯◯）。备注：对于诊断不确定的患者、有社会问题的患者、居住地较远的患者或无法保证随访的患者，入住医院可能是首选。
良好实践声明。
转诊医生应确保患者在诊断后 24 至 72 小时内接受血液科医生的随访。
治疗与观察。
建议 11.
对于无出血或轻微出血的新诊断 ITP 患儿，ASH 指南小组建议观察而不是皮质类固醇（基于效果证据的极低质量⊕◯◯◯◯的条件推荐）。
建议 12.
对于无出血或有少量出血的新诊断 ITP 患儿，ASH 指南小组建议观察而不是静脉注射免疫球蛋白 （IVIG）（强烈推荐基于效果证据的中等确定性 ⊕⊕⊕◯）。
建议 13.
对于无出血或轻微出血的新诊断 ITP 患儿，ASH 指南专家组建议观察而不是抗 D 免疫球蛋白（强烈推荐基于效果证据的中等确定性 ⊕⊕⊕◯）。
皮质类固醇的持续时间和类型。
建议 14.
对于新诊断的 ITP 患儿，如果黏膜出血不危及生命，和/或 HRQoL 降低，ASH 指南小组建议不要使用超过 7 天的皮质类固醇疗程，而赞成 7 天或更短的疗程（强烈推荐基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯◯）。
建议 15.
对于新诊断的 ITP 患儿，如果黏膜出血不危及生命，和/或 HRQoL 降低，ASH 指南小组建议使用泼尼松（2-4 mg/kg/天;最大剂量为 120 mg/d，持续 5-7 天）而不是地塞米松（0.6 mg/kg/天;最大剂量为 40 mg/天，持续 4 天）（有条件推荐，基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯◯）。
治疗非危及生命的出血和/或 HRQoL 降低的儿童。
建议 16.
对于新诊断的 ITP 患儿，如果存在非危及生命的黏膜出血和/或 HRQoL 降低，ASH 指南小组建议使用皮质类固醇而不是抗 D 免疫球蛋白（条件推荐基于效果证据的低质量 ⊕⊕◯◯）。备注：本建议假设皮质类固醇剂量如建议 14 和 15 所述。该建议仅适用于非严重黏膜出血的儿童。
建议 17.
对于新诊断的 ITP 患儿，如果存在非危及生命的黏膜出血和/或 HRQoL 降低，ASH 指南小组建议使用抗 D 免疫球蛋白或 IVIG（基于效果证据的低质量条件推荐 ⊕⊕◯◯）。备注：该建议仅适用于非严重黏膜出血的儿童。
建议 18.
对于新诊断的 ITP 患儿，如果存在非危及生命的黏膜出血和/或 HRQoL 降低，ASH 指南小组建议使用皮质类固醇而不是 IVIG（基于效果证据的低质量 ⊕⊕◯◯） 的条件推荐。备注：本建议假设按照建议 14 中的建议使用短期皮质类固醇进行治疗。该建议仅适用于非严重黏膜出血的儿童。
一线治疗无反应的 ITP 患儿的管理
二线治疗：脾切除术、TPO-RA 和利妥昔单抗 1 项与另一种治疗进行比较。
建议 19.
对于有非危及生命的粘膜出血和/或 HRQoL 降低且对一线治疗无反应的 ITP 患儿，ASH 指南小组建议使用 TPO-RAs 而不是利妥昔单抗（条件推荐基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯◯）。
建议 20.
对于有非危及生命的粘膜出血和/或 HRQoL 降低且对一线治疗无反应的 ITP 患儿，ASH 指南小组建议使用 TPO-RAs 而不是脾切除术（条件推荐基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯）。
建议 21.
对于有非危及生命的粘膜出血和/或 HRQoL 降低且对一线治疗无反应的 ITP 患儿，ASH 指南小组建议利妥昔单抗而不是脾切除术（条件推荐基于效果证据的极低质量 ⊕◯◯◯◯）。
良好实践声明。
主治医生应确保患者在脾切除术前接受适当的免疫接种，并接受有关脾切除术后抗生素预防的咨询。主治医师应教育患者及时识别和处理发热，并参考当前关于脾切除术前后护理的建议。
参考文献
（1）美国血液学会 2019 年免疫性血小板减少症指南 |Blood Advances 公司 |美国血液学会
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